近日，“岷山行动”计划揭榜项目赛恩吉诺的孵化公司成都臻愈生物医药科技有限公司（以下简称“臻愈生物”）研发转化的通用型主动免疫细胞治疗产品（CR101）正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。
据了解，CR101作为一款完全通用型的细胞治疗产品，通过主动免疫的机理发挥抗肿瘤作用。这是中国细胞治疗企业首次在通用型主动免疫细胞治疗领域获得FDA国际认证，标志着臻愈生物在该领域处于全球第一梯队。

关于FDA孤儿药认证的价值

1. 加速上市进程

孤儿药资格可使产品享受特定临床研究项目豁免、临床研究费用减免等政策支持，显著缩短从研发到上市的周期。

2. 市场独占优势

产品获批后可在美国市场享有7年独占期，为全球商业化布局奠定基础。

3. 国际认可

FDA的严格审评标准验证了产品的科学性与临床潜力，有助于后续中美双报及全球多中心临床试验。

臻愈生物CR101获得FDA孤儿药资格认定，是坚持科技创新和科技成果转化并重的成果。通用型主动免疫细胞治疗技术在四川大学华西医院和生物治疗国家重点实验室经过多年研究，通过两代科学家的科研努力和科技成果转化赋能，CR101于2023年开展了第一项针对晚期恶性肿瘤的研究者发起的临床研究（IIT）（NCT05707910），成为中国首个进入临床研究阶段的通用型主动免疫细胞疗法，有望成为首个通用型主动免疫细胞治疗产品。

CR101通过皮下注射给药，具有非常良好的安全性，IIT研究中仅观察到1-2级不良反应，无任何患者发生≥3级的副反应（AE）。CR101体现出令人振奋的临床治疗效果，纳入临床研究的患者均为多线治疗失败、全身转移且ICIs治疗后进展的晚期肿瘤患者，CR101治疗的疾病控制率（DCR）达83.3%，其中有受试者达到完全缓解（CR）的治疗效果，多例患者达到部分缓解（PR），完全缓解的患者目前已生存2年以上。
臻愈生物CR101是一款安全性良好、治疗效果优异的通用型主动免疫细胞治疗产品，其良好的耐受性将使其具有更好的剂量扩展范围，并有助于拓展至前线治疗、联合/序贯治疗等多种应用场景，从而突破鼻咽癌治疗困境。

根据GLOBOCAN 2022最新统计数据，鼻咽癌在全球肿瘤疾病中呈现显著的地域聚集性特征，全球年新发病例达120416例，死亡病例73476例，发病率虽仅列第23位，但在东亚、东南亚及非洲部分地区呈高发态势；中国是鼻咽癌负担最重的国家，2022年新发病例达51010例，死亡病例28408例，发病率、死亡率位居全国恶性肿瘤第4位。

尤其在广东、广西等南方省份，发病率较全国平均水平高出3-5倍。鼻咽癌因早期症状隐匿（如鼻塞、耳鸣、颈部淋巴结肿大），约70%患者初诊时已为局部晚期或转移性疾病。尽管放疗联合化疗是主要治疗手段，但复发/转移性患者的5年生存率仅20%-30%，中位生存期不足1年。

当前鼻咽癌治疗面临两大关键困境：一是传统化疗耐药率高（约40%患者一线治疗后6个月内进展），二是免疫检查点抑制剂仅对20%-30%患者有效。鼻咽癌晚期患者对安全高效的创新疗法需求迫切，臻愈生物的CR101将为鼻咽癌患者带来更有效的治疗选择。

臻愈生物

臻愈生物专注于下一代免疫治疗创新产品的研发，拥有新型通用型治疗性细胞疫苗与in vivo CAR-T两大平台技术，在新一代免疫治疗和细胞治疗领域具有深厚的科学积累和技术创新，具备在全球范围内为患者提供创新治疗方案的能力，已获得君联资本、生物城菁创等多家机构投资数千万元。其CR101产品获得FDA孤儿药资格认定，将加快推进CR101的临床研究和中美临床试验申报进程，早日惠及鼻咽癌患者。同时，臻愈生物也正以CR101代表的平台技术为基础，研发针对其它肿瘤靶点的通用型主动免疫细胞疗法，为更多类型的肿瘤患者提供安全、有效、可负担的创新治疗产品。        

赛恩吉诺

孵化臻愈生物项目的赛恩吉诺是“岷山行动”计划首批揭榜项目，致力于颠覆性生物技术的研究与成果转化，主要通过建立开放共享的实验技术平台和创新的股权分享机制，激励全球科学家围绕未被满足的临床需求开展研究，并孵化项目公司实现成果转化。公司围绕invivo CAR-T技术、通用治疗性细胞疫苗、慢性肝病的细胞治疗、口腔疾病智能诊断与治疗、重症相关疾病的诊断标志物发现及疾病治疗靶点研究等颠覆性技术，孵化出10余条产品管线，并已成功孵化5家相关领域的生物科技公司。

作为成都高新区“岷山行动”计划揭榜挂帅项目的服务平台，岷山公司将全力完善服务科学家实现落地应用的孵化体系、机制与模式，积极促进科技创新和成果转化，打造“基础研究+技术攻关+成果转化”的全过程创新服务生态链。

信息来源：成都高新区生物产业局